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2018年美國藥房零售價最貴的20個藥物

近幾年FDA批准新藥的數量屢創新高,伴隨這種情況而來的是專科藥物的定價也越來越高,一些尚未獲得批准的新技術療法的價格更加讓人瞠目結舌。據路透社報導,諾華近日透露基因療法的定價可能會超過100萬美元/人。

美國藥品價格跟蹤網站GoodRx的分析師近日統計列出了美國藥房零售價格最高的20款藥物。當然,因為是零售口徑,這個榜單並不包括一些在醫生辦公室或醫院進行給藥管理的高價明星藥。

美國藥房零售價TOP20藥物(美元/月)

藥房零售價格TOP20的藥物在30萬~60萬美元/年之間,其中一些是由不知名的小型製藥公司生產,也有一些是全球TOP級的大型製藥公司生產。上榜藥物以孤兒藥居多,但也有類似用於丙肝這種覆蓋數百萬患者的藥物。Gilead、AbbVie、Shire均有藥物上榜。不過這裡的價格是零售價,由於很多藥企提供了患者援助項目,各自會有相應的報銷補償或者折扣,患者的實際用藥負擔可能會比標示價格小很多。

NO.1 Actimmune——52321美元/

Actimmune(干擾素γ-1b) 由Horizon Pharma生產,獲批用於治療骨石化病和慢性肉芽腫的罕見免疫系統疾病。每週注射3次,每月平均注射12次,每支價格是4360美元。

Horizon Pharma提供了患者援助計畫,一些沒有保險或低收入的患者可以免費注射。

NO.2 Daraprim——45000美元/

如果你對2015年壞小子Martin Shkreli入獄的新聞有印象,應該就不會對這款藥物陌生。正是Martin Shkreli把這款用於治療愛滋病或器官移植患者弓形蟲感染的藥物Daraprim(達拉匹林)的價格從13.5美元/片提高到餓了750美元/片,也引發了美國輿論對於藥價的巨大爭議。

Daraprim每月(60片)的零售定價為45000美元。與其他上榜藥物不同,患者服用Daraprim通常不會超過數月。

NO.3 Cinryze——44141美元/

Cinryze(C1酯酶抑制劑)由Shire生產,是美國首個和目前唯一幫助6歲兒科遺傳性血管水中(HAE)患者預防血管性水腫發作的療法。HAE是一種罕見遺傳病,世界範圍內的發病率約為1/50000-1/10000。該病會導致身體不同部位水腫(腫脹)反復發作,包括腹部、面部、足部、生殖器、手部和喉嚨,這會導致疼痛並使患者變得虛弱。由於存在窒息風險,阻塞氣道的HAE發作是潛在危及生命的。

Cinryze每月(16支)定價44140美元/月。Shire制定有OnePath Co-Pay Assistance Program專案,擁有商保的患者,在Cinryze上的花費可低至0美元。

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NO.4 Takhzyro——44140美元/

Takhzyro(lanadelumab-flyo)是Shrie生產的另外一款用於用於預防12歲及以上遺傳性血管水腫(HAE)患者發作的藥物,是首個用於預防HAE發作的單抗藥物,今年8月23日剛剛獲得FDA批准,每月注射2支,每支定價22070美元。

NO.5 Chenodal ——42570美元/

Chenodal用於幫助膽結石患者,由Retrophin公司生產。之所以上榜,就是因為上面提到的Martin Shkreli在2014年擔任Retrophin公司CEO期間將Chenodal的價格上調了5倍。

Chenodal目前雖然失去了專利保護,但是一種“封閉式配送系統”阻礙了仿製藥廠商開發這種藥物。Chenodal每片價格473美元,大多膽結石患者需要每月服用 90片,但有些患者每月需服用多達210片。

NO.6 Myalept——42137美元/

Myalept(metreleptin)由Aegerion製藥公司生產,用於治療全身性脂肪代謝障礙患者的瘦素缺乏,是一款孤兒藥,患者每天自行皮下注射1次,每月需要使用10瓶,每瓶定價4213美元。由於Myalept是治療這種罕見病的唯一藥物,因此沒有其他成本更經濟的藥物可供選擇。Aegerion製藥公司為擁有商業保險的患者提供了一個共同支付卡,以減輕患者成本。

NO.7 Acthar——38892美元/

Achthar是從豬腦垂體中提取的激素藥物,由Malnkkrdt製藥公司生產,2010年獲得批准,用於治療狼瘡、類風濕關節炎、多發性硬化症、嬰兒痙攣、眼科疾病、銀屑病性關節炎等多種疾病。患者通常每月使用一瓶,售價為38892美元。Achthar上榜也是多次上調價格的緣故,2001年Acthar由賽諾菲生產時一瓶的售價大約是40美元。但是2017年更換了新的生產商之後,一瓶Acthar售價飆升到了38892美元。

NO.8 Juxtapid——36992美元/

Juxtapid(lomitapide)由Aegerion製藥公司生產,用於治療純合子家族性高膽固醇血症。患者通常每月服用28粒膠囊,每粒價格1312美元。

NO.9 Tegsedi——34600美元/

Tegsedi(inotersen)是人轉甲狀腺素蛋白(TTR)蛋白質合成的反義寡核苷酸(ASO)抑制劑,用於遺傳性轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性(hATTR)成人患者,治療其第1階段或第2階段多發性神經病變。10月5日獲得FDA批准,患者需要接受適當的給藥技術培訓,通常每月使用4瓶,每瓶價格為8650美元。

NO.10 Firazyr——32468美元/

Firazyr是Shire生產的另一款遺傳性血管水腫藥物,不過不像Cinryze預防性用於HAE發作前,而是用於HAE發作後。由於HAE患者平均每月會發作2-4次,大多數患者使用Firazyr的每月治療成本(一盒3支預充式注射器)為32468美元。

NO.11 Ravicti——32004美元/

Ravicti是Horizon公司生產的第二款高價藥物,用於治療尿素迴圈障礙,這是一種導致血液中高氨含量的基因疾病。如果不及時治療,尿素迴圈障礙可導致昏迷甚至死亡。該藥可用於2個月大的兒童,典型患者每個月使用7瓶,每瓶定價4572美元。同Actimmune一樣,Ravicti也可通過患者援助項目免費獲得。

NO.12 Harvoni——31500美元/

Harvoni是吉利德開發的首個每日1次口服複方丙肝藥物。作為治癒性療法,口服丙肝藥物在美國的價格都比較高,Harvoni也不例外,每片定價1125美元,患者服藥12周為一療程,每月服用28片需要花費31500美元。

NO.13 Cuprimine——31426美元/

Cuprimine(鹽酸青黴胺)算是榜單中最老的藥物了,由Valeant公司生產,用於治療Wilson病引起的銅累積。患者每次飯後服一粒,一粒價格為261.89美元。Cuprimine的價格一直是一個熱點話題,甚至在美國國會上引發了辯論。

NO.14 Sovaldi——28000美元/

Sovaldi 由吉利德生產,是全球首個口服治癒丙肝的藥物。定價1000美元/片,患者服藥12周為一個療程,每月費用28000美元。

NO.15 Viekir Pak——27773美元/

Viekira Pak由艾伯維生產,於2015年批准治療1型丙肝。Viekir Pak是一種二合一雞尾酒療法,患者需要每天服用2片含有ombitasvir、paritap和ritonavir成分的藥片,另外服用1片含dasabuvir的藥片。由於每日1片的口服全基因型丙肝藥物已經上市,Viekira Pak已不再是丙肝的一線治療選擇。

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NO.16 Viekira XR ——27773美元/

Viekira XR是Viekira Pak的緩釋劑型,用於治療1型丙肝患者,同樣含有4種藥物成分,但是患者每天只需服用1個藥片。

NO.17 Orfadin——27247美元/

Orfadin(nitisinone)用於治療1型遺傳性酪氨酸血症。遺傳性酪氨酸血症是一種罕見的遺傳性疾病,可防止身體分解酪氨酸,導致發育不良、黃疸、肝腎衰竭,1型是最嚴重的酪氨酸血症類型,症狀一般開始於出生的前幾個月。Orfadin的治療劑量因患者而異,但大多數患者通常需要每月服用30粒20mg的膠囊,每粒定價908美元。

NO.18 Zavesca——26820美元/

Zavesca(miglustat)用於治療1型戈謝氏病。)戈謝病是“較常見”的溶酶體貯積病,會引起肝、腎和骨髓的脂肪蓄積。患者通常每月服用90粒膠囊,定價治療成本26820美元。

NO.19 Tibsovo——26115美元/

Tibsovo(ivosidenib)是一種異檸檬酸脫氫酶1(IDH1)酶的抑制劑,用於治療急性髓性白血病,今年7月獲得FDA批准上市。在獲得FDA批准之前,基石藥業還引進了ivosidenib的中國開發權益。Tibsovo一個月的治療費用是26115美元。

  1. 20 Remodulin——25466美元/

Remodulin(曲前列環素)由United Therapeutics生產,用於治療肺動脈高壓。患者通常需要每月注射2瓶,每瓶定價12733美元。United Therapeutics推出有患者援助項目,低收入患者可以以折扣價獲得Remodulin。

來源:GoodRx:The 20 Most Expensive Drugs in the U.S.A.

作者:Tori Marsh, Jeroen van Meijgaard

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